發(fā)布日期：2017-02-03
科學(xué)家開發(fā)了名為CRISPR/Cas9的新型基因編輯技術(shù)。它有哪些用途？
（使用CRISPR，科學(xué)家可以對(duì)基因展開低成本的快速編輯。）
基因工程即將迎來黃金時(shí)代。隨著基因編輯技術(shù)的長(zhǎng)足進(jìn)步，科學(xué)家們將能以前所未有的精度，對(duì)各種生物體的DNA作出微調(diào)。
而就在幾年前，對(duì)單個(gè)基因的修改還是一個(gè)原始、費(fèi)力乃至徒勞的過程。
如今，科學(xué)家開發(fā)了名為CRISPR/Cas9（常間回文重復(fù)序列叢集/常間回文重復(fù)序列叢集關(guān)聯(lián)蛋白系統(tǒng)，簡(jiǎn)稱CRISPR）的新型基因編輯技術(shù)。
該技術(shù)不同于傳統(tǒng)的基因修飾技術(shù)，它可以駕馭細(xì)菌的免疫系統(tǒng)、截?cái)嗌踔疗茐膯蝹€(gè)基因，然后在它們的相應(yīng)位點(diǎn)上插入新的基因。
眾多科研領(lǐng)域都因CRISPR而改變。盡管目前許多重要的CRISPR工作仍處于概念驗(yàn)證階段，但科學(xué)家們認(rèn)為，隨著細(xì)節(jié)的進(jìn)一步厘清，CRISPR有望成為一項(xiàng)異常強(qiáng)大的工具。
“很快，我們就能探究基因的不同組合形式，控制基因表達(dá)的時(shí)機(jī)、位置及程度，并探究DNA中單個(gè)堿基的作用，”英國(guó)厄勒姆研究所（EarlhamInstitute）分子和合成生物學(xué)家尼科拉·帕特龍（NicolaPatron）說，“DNA序列的功用一旦明了，生物學(xué)科下各個(gè)領(lǐng)域的問題都能得到解答。從治療人類疾病，到解開物種滅絕之謎。”
請(qǐng)注意，帕特龍并沒有提到編輯人類胚胎——即“設(shè)計(jì)”出具備各種優(yōu)越性狀的嬰兒，如高智商或肌肉發(fā)達(dá)的身材。
事實(shí)上，大多數(shù)癡迷CRISPR的科學(xué)家都表示，這方面的應(yīng)用難度非常高，且不如其他用途重要。另外，胚胎編輯還深涉?zhèn)惱砝讌^(qū)，至少在可與將的將來，各國(guó)政府都不可能放行。
換言之，到目前為止，定制嬰兒還是旁門左道。那么，從稍微現(xiàn)實(shí)一點(diǎn)的層面講，CRISPR最振奮人心的前景有哪些？可以哪些方式改變世界？
1）揭開基因各司何職的秘密
盡管小鼠、玉米乃至人類的整個(gè)基因組都已完成測(cè)序，但對(duì)基因們各司何職，比如負(fù)責(zé)哪些性狀或疾病等，我們?nèi)圆簧趿私?。厘清頭緒是一項(xiàng)格外艱巨的任務(wù)。
而CRISPR技術(shù)有望改變這一點(diǎn)。在CRISPR的幫助下，我們可以破壞特定基因，觀察結(jié)果，以此加深對(duì)不同基因的理解。“這是它最振奮人心的用途之一，”CRISPR先驅(qū)、加州大學(xué)伯克利分校的女科學(xué)家珍妮弗·杜德娜（JenniferDoudna），“我們也許就能知道，基因組序列跟不同生物體的行為之間有何聯(lián)系。”
（復(fù)活植物的神奇復(fù)蘇。）
2）編輯植物基因，改善食品安全
未來30年，地球上將多出20億需要養(yǎng)活的人口。也就是說，糧食增產(chǎn)刻不容緩。一個(gè)辦法是對(duì)作物進(jìn)行基因編輯，增加其耐雜草、耐蟲害、耐干旱的特性，加快其生長(zhǎng)速度。
在明尼蘇達(dá)大學(xué)，植物遺傳學(xué)家丹·沃伊塔斯（DanVoytas）的實(shí)驗(yàn)室正在使用CRISPR，對(duì)植物進(jìn)行靶向性的基因組修飾。他說，眼下，他正在為非洲的小農(nóng)戶開發(fā)耐除草劑的木薯品種。
沃伊塔斯也很想知道，如何才能用CRISPR提高水稻的光合效率。水稻、土豆和木薯等作物是很多發(fā)展中國(guó)家的主食，但在炎熱的環(huán)境中，它們的光合效率偏低，若能加強(qiáng)這項(xiàng)指標(biāo)，便可以顯著提高單產(chǎn)量。
（細(xì)胞中靶向RNA的CRISPR/Cas9系統(tǒng)。）
3）尋找阿爾茨海默病的潛在療法
馬丁·坎普曼（MartinKampmann）是加州大學(xué)舊金山分校神經(jīng)退行性疾病研究所的細(xì)胞生物學(xué)家。
他參與開發(fā)了一個(gè)基于CRISPR的平臺(tái)，用來探尋退行性疾病——比如找出阿爾茨海默病和帕金森病背后的基因調(diào)控過程。
4）開發(fā)新的癌癥療法
CRISPR也可以用于治療某些癌癥，早在若干年前，科學(xué)家就開始了這方面的摸索。最近，賓夕法尼亞大學(xué)獲準(zhǔn)開展一項(xiàng)小規(guī)模的臨床試驗(yàn)：從18名患者體內(nèi)提取免疫細(xì)胞，用CRISPR手段加以修飾，強(qiáng)化定位并殺死癌細(xì)胞的能力，最后將編輯過的細(xì)胞移植回患者體內(nèi)，觀察效果。
這還只是開始。舉個(gè)例子，針對(duì)由DNA中的“差錯(cuò)”引發(fā)的腫瘤，我們就可以借助CRISPR技術(shù)，炮制出更加安全有效的抑制因子。
5）降低人類對(duì)石化產(chǎn)品的依賴
當(dāng)今世界，塑料等材料的生產(chǎn)仍依賴化石燃料中的烴分子。但有了CRISPR，這一現(xiàn)狀有望得到改觀。
在加州大學(xué)河濱分校，一支團(tuán)隊(duì)的研究課題是：如何用CRISPR操控一類酵母，使之將糖轉(zhuǎn)化為碳?xì)浠衔?。其最終目標(biāo)是希望通過基因工程，讓酵母生產(chǎn)某些聚合物、粘合劑和香料的基本原料，從此擺脫低效的石油基工藝。
這只是其中之一。還有的研究人員想以CRISPR技術(shù)編輯酵母，降低我們對(duì)各類石化產(chǎn)品的依賴。
（煙草及其近親們都可以成為生產(chǎn)藥物的活工廠。）
6）用植物制造藥物和疫苗
在生產(chǎn)藥物和疫苗時(shí)，制藥商開始將植物或植物細(xì)胞轉(zhuǎn)化為活工廠，生產(chǎn)代謝產(chǎn)物和蛋白質(zhì)。
植物是一個(gè)很好的生產(chǎn)系統(tǒng)，因?yàn)樗鼈儚?qiáng)健、成本低廉，不易被毒素或病原體污染。這也被稱為“分子藥物農(nóng)場(chǎng)”。
借助CRISPR手段，我們可以探究植物的基因調(diào)節(jié)方式、對(duì)外來分子的響應(yīng)機(jī)制，及其DNA的自我修復(fù)方式。
近來，帕特龍正致力于用CRISPR研發(fā)特種植物，用來生產(chǎn)制造難度較高的藥物和疫苗。
7）摧毀HIV、皰疹及肝炎病毒
在HIV、皰疹、肝炎和人乳頭狀瘤病毒（HPV）的治療方面，我們已經(jīng)取得長(zhǎng)足的進(jìn)步，但病毒依然無法完全消除。
杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的布萊恩·理查德·卡侖（BryanRichardCullen）說，現(xiàn)在研究人員可以采用CRISPR技術(shù)，鎖定并摧毀這些頑固的DNA病毒，這是以前做不到的。
來源：造就
