發(fā)布日期：2017-12-11

12月7日，CRISPR Therapeutics 宣布提交了CTX001 的CTA臨床試驗(yàn)申請。CTX001是由CRISPR Therapeutics與Vertex Pharmaceuticals聯(lián)合開發(fā)的一種基于CRISPR的基因編輯療法，用于治療嚴(yán)重的β地中海貧血和鐮刀型細(xì)胞貧血。此次CTA臨床試驗(yàn)申請一旦通過，將成為首個(gè)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的商業(yè)化CRISPR基因編輯療法。

CTX001通過對病人自體造血干細(xì)胞的基因改造和回輸，使病人紅細(xì)胞高表達(dá)胎兒血紅蛋白HbF，提高病人紅細(xì)胞供氧量，達(dá)到治療目的。HbF是一種可以攜帶大量氧的血紅蛋白，通常在出生時(shí)表達(dá)，成年后被置換為成人血紅蛋白。而如果患者成人血紅蛋白出現(xiàn)問題，就有可能出現(xiàn)β-地中海貧血、鐮刀型細(xì)胞貧血等嚴(yán)重疾病。而通過HbF的高表達(dá)，則可以代替成人血紅蛋白，為機(jī)體供氧。

CTX001在歐洲的臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)2018年開始，用于評估CTX001對成年β地貧患者的治療效果和安全性。同時(shí)CRISPR Therapeutics計(jì)劃于2018年向美國FDA提出NDA新藥應(yīng)用申請，將CTX001用于鐮刀型細(xì)胞貧血的臨床試驗(yàn)。

來源：醫(yī)麥客