發(fā)布日期：2018-03-22

　　近日，美國(guó)著名商業(yè)媒體《快公司》（FastCompany）發(fā)布了2018年度“全球最具創(chuàng)新力公司”榜單，共有350家公司入選。在生物技術(shù)領(lǐng)域，共有10家公司上榜。

　　1諾華（Novartis）

　　入選理由：治療癌癥的CAR-T細(xì)胞療法

　　如果說(shuō)新藥上市是一種榮譽(yù)，諾華公司于2017年8月推出的新型CAR-T療法Kymriah的意義更像是登陸火星。Kymriah用于治療美國(guó)最常見(jiàn)的兒童癌癥——復(fù)發(fā)或耐藥性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病，是FDA批準(zhǔn)的第一種基因治療藥物。這種藥物為每個(gè)患者定制，治療時(shí)需要提取患者的T細(xì)胞，重新設(shè)計(jì)使它們靶向腫瘤細(xì)胞表面的蛋白，然后回輸?shù)交颊呱眢w。在臨床試驗(yàn)中，治療三個(gè)月的總體緩解率為83％；許多患者已經(jīng)堅(jiān)持到了四年生存期。與賓夕法尼亞大學(xué)（University of Pennsylvania）合作，諾華正在開(kāi)發(fā)一系列CAR-T藥物，用于治療其他血液癌癥和實(shí)體瘤。諾華首席執(zhí)行官Vasant Narasimhan博士說(shuō)：“我們想要解決最棘手的疾病，我們的愿景是創(chuàng)造一個(gè)沒(méi)有兒童死于B細(xì)胞癌癥的世界。”

　　2OneOme

　　入選理由：根據(jù)DNA信息為患者“量體裁藥”

　　OneOme是梅奧診所（Mayo Clinic）于2017年1月創(chuàng)立的公司，旨在將全面的、具有成本效益的藥物基因解決方案整合到患者的臨床護(hù)理中。該公司的主要產(chǎn)品是RightMed基因檢測(cè)，可以為患者匹配抗抑郁藥物或癌癥藥物，預(yù)測(cè)不良反應(yīng)，減少用藥失誤。早期的藥物基因組測(cè)試集中在檢測(cè)特定的基因，但RightMed測(cè)試涵蓋了23種基因，有數(shù)百種藥物的適應(yīng)癥，這意味著它可以提高處方藥的療效。RightMed定價(jià)是349美元，低于大多數(shù)單基因檢測(cè)產(chǎn)品，目前已經(jīng)在22個(gè)國(guó)家的550多家醫(yī)院和診所推廣。

　　3GE醫(yī)療（GE Healthcare）

　　入選理由：為女性帶來(lái)乳腺X線(xiàn)照相新選擇

　　作為醫(yī)療診斷設(shè)備的領(lǐng)先制造商，GE醫(yī)療2017年開(kāi)發(fā)了一種新型乳房X線(xiàn)照相系統(tǒng)來(lái)檢測(cè)乳腺癌。早期發(fā)現(xiàn)乳腺癌可將死亡風(fēng)險(xiǎn)降低25％至50％。但由于每年一次乳房X線(xiàn)檢查所帶來(lái)的不適，40％的歐洲女性和30％的美國(guó)女性會(huì)放棄篩查。位于巴黎郊外GE實(shí)驗(yàn)室的女性團(tuán)隊(duì)發(fā)明了一種3D乳房X光檢查系統(tǒng)Senographe Pristina，可以讓患者遠(yuǎn)程控制調(diào)整檢查時(shí)使用的壓縮量，有望改善乳房X線(xiàn)照片的體驗(yàn)。

　　4Syapse

　　入選理由：讓醫(yī)生分享數(shù)據(jù)，改進(jìn)癌癥疾病管理

　　基因組測(cè)試——醫(yī)生研究患者腫瘤的基因突變類(lèi)型以定制藥物療法——已經(jīng)成為癌癥護(hù)理不可分割的一部分。但要制定治療計(jì)劃，醫(yī)生往往要先仔細(xì)查閱相似病例的數(shù)據(jù)。如果是在較小的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，或者是患有罕見(jiàn)癌癥的患者，為了尋找相似病例，許多醫(yī)生需要在自己所在的醫(yī)院系統(tǒng)之外搜索。2017年，Syapse公司推出了Syapse數(shù)據(jù)共享網(wǎng)絡(luò)，匯集了來(lái)自多個(gè)醫(yī)院系統(tǒng)的醫(yī)療信息，包括匿名電子健康記錄、病理報(bào)告和DNA測(cè)序數(shù)據(jù)，該平臺(tái)可幫助全美的醫(yī)生找到相似病例，從而為自己的患者制定具體治療方法。美國(guó)多個(gè)地區(qū)的醫(yī)院系統(tǒng)都使用了該網(wǎng)絡(luò)。

　　5Sophia Genetics

　　入選理由：開(kāi)發(fā)無(wú)創(chuàng)液體活檢產(chǎn)品

　　Sophia Genetics公司成立于2011年，是一家總部位于瑞士的生物技術(shù)公司，專(zhuān)注于利用自有的人工智能技術(shù)Sophia AI開(kāi)展基因組學(xué)研究。該公司利用其數(shù)據(jù)分析系統(tǒng)“Sophia數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)醫(yī)學(xué)”（Sophia Data-Driven Medicine）和“下一代DNA測(cè)序”（NGS）為生物技術(shù)專(zhuān)業(yè)人員提供基因組研究。2017年，Sophia Genetics進(jìn)入液體活檢領(lǐng)域，使用Sophia AI解讀血液、尿液和腦脊液中的循環(huán)腫瘤DNA和腫瘤細(xì)胞的信息。這使醫(yī)生能夠在早期階段發(fā)現(xiàn)癌癥，而無(wú)需等待數(shù)月才能看到影像掃描的腫瘤。Sophie AI目前被55個(gè)國(guó)家的400多家醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用，迄今已幫助診斷超過(guò)125,000名患者。

　　6Spark Therapeutics

　　入選理由：通過(guò)基因療法治療遺傳性失明

　　2017年12月，Spark的創(chuàng)新基因療法Luxturna獲得FDA批準(zhǔn)用于治療由RPE65基因突變引起的先天性視力喪失，使其成為第一個(gè)對(duì)遺傳疾病進(jìn)行基因治療的生物技術(shù)公司。Luxturna將工程病毒顆粒直接注入視網(wǎng)膜，病毒顆粒含有正確的RPE65基因拷貝，它取代了視網(wǎng)膜細(xì)胞中的突變型，顯著改善了臨床試驗(yàn)中患者的視力。雖然該眼疾在全球各地有幾千名患者，但它的成功上市可能為其他基因療法打開(kāi)大門(mén)，最終可能治療許多其他已知導(dǎo)致失明的突變。

　　7百?。˙iogen）

　　入選理由：研發(fā)出治療脊髓型肌萎縮的療法

　　Biogen專(zhuān)注于研究神經(jīng)疾病和神經(jīng)退行性疾病的療法。憑借近40年的經(jīng)驗(yàn)，Biogen為多發(fā)性硬化癥患者提供了五種“疾病改善”療法和一種對(duì)癥療法，并且開(kāi)發(fā)出了唯一一款獲得美國(guó)批準(zhǔn)治療脊髓性肌肉萎縮癥（spinal muscular atrophy）的療法。Biogen正在對(duì)阿茲海默病、帕金森病和肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）等神經(jīng)退行性疾病進(jìn)行深入研究，尋找基因治療方面的突破；還與賓夕法尼亞大學(xué)合作，致力于開(kāi)發(fā)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的新療法。Biogen最受關(guān)注的阿茲海默病在研新藥Aducanumab的臨床結(jié)果預(yù)計(jì)要到2020年才能獲得。

　　8Synthego

　　入選理由：提高CRISPR基因編輯的效率

　　CRISPR/Cas9這一快速高效的基因編輯技術(shù)面世五年以來(lái)，已經(jīng)徹底變革了醫(yī)學(xué)研究和藥物開(kāi)發(fā)。但是這個(gè)基因編輯過(guò)程仍然需要耗費(fèi)大量時(shí)間來(lái)鑒定和構(gòu)建“向?qū)NA（guide RNA）”的片段，以定位待剪切或修飾的特定基因。2016年成立的Synthego公司專(zhuān)門(mén)開(kāi)發(fā)合成向?qū)NA的試劑盒，可以靶向從細(xì)菌到人類(lèi)各種物種的DNA，從而使CRISPR基因編輯更容易。通過(guò)密集的自動(dòng)化操作，Synthego已將合成向?qū)NA的成本降低了80％，并大幅提高了生產(chǎn)速度——客戶(hù)可以在線(xiàn)下單并在幾天內(nèi)獲得產(chǎn)品，而不需要花費(fèi)幾周的時(shí)間自行構(gòu)建。Synthego在全球30多個(gè)國(guó)家擁有1000多家客戶(hù)，與世界前十大生物醫(yī)藥公司都有合作。2017年，CRISPR技術(shù)的共同發(fā)現(xiàn)者Jennifer Doudna博士成為該公司的投資人。

　　9WuXi NextCODE

　　入選理由：構(gòu)建全面的基因組大數(shù)據(jù)平臺(tái)

　　隨著DNA測(cè)序的發(fā)展，產(chǎn)生了龐大而且具有價(jià)值的基因組數(shù)據(jù)。WuXi NextCODE幫助研究人員管理和理解基因組學(xué)數(shù)據(jù)。WuXi NextCODE業(yè)務(wù)范圍覆蓋全球，是多個(gè)國(guó)家級(jí)人口基因組項(xiàng)目的合作伙伴，例如英國(guó)國(guó)家基因組學(xué)計(jì)劃、卡塔爾國(guó)家基因組計(jì)劃、新加坡全人口規(guī)?；蚪M研究項(xiàng)目以及精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計(jì)劃。WuXi NextCODE的客戶(hù)包括波士頓兒童醫(yī)院、哈佛大學(xué)和斯坦福醫(yī)學(xué)院、科赫研究所這些有名的科研機(jī)構(gòu)，以及Foundation Medicine、23andMe這些公司。

　　10Ginkgo Bioworks

　　入選理由：高效生產(chǎn)工業(yè)用途的微生物組產(chǎn)品

　　自2008年成立以來(lái)，由麻省理工學(xué)院（Massachusetts Institute of Technology）畢業(yè)生創(chuàng)立的Ginkgo Bioworks一直是計(jì)算機(jī)科學(xué)和合成生物學(xué)的先驅(qū)，它徹底改變了行業(yè)用途的微生物定制生產(chǎn)。2017年，該公司從比爾？蓋茨Cascade基金等投資者處獲得了2.75億美元的D輪融資，總估值超過(guò)10億美元，并在波士頓海港總部開(kāi)設(shè)了第三家生物“代工廠”。這是一家高度自動(dòng)化的工廠，可以設(shè)計(jì)和放大生產(chǎn)酵母和其他生物工程的微生物，用于生產(chǎn)香料、芳香劑和工業(yè)酶，服務(wù)于健康和美容、食品、紡織、農(nóng)業(yè)、能源和藥品等行業(yè)的客戶(hù)。Ginkgo Bioworks已經(jīng)與拜耳（Bayer）達(dá)成合作開(kāi)發(fā)農(nóng)業(yè)產(chǎn)品，并且收購(gòu)了DNA合成制造商Gen9以進(jìn)一步提高其生產(chǎn)能力。

來(lái)源：：火石創(chuàng)造