發(fā)布日期:2018-05-17
近日,美國FDA局長Scott Gottlieb博士在華盛頓舉行的2018 Health Datapalooza大會上發(fā)表了關(guān)于人工智能與數(shù)字醫(yī)療的演講。Scott博士表示,必須始終把保護患者放在工作的首位,確保FDA的監(jiān)管方法能維持檢驗產(chǎn)品安全性的科學黃金標準。他還從數(shù)字健康創(chuàng)新行動計劃、啟動將數(shù)字健康應用于藥物的計劃、人工智能、推出新的上市前數(shù)字安全計劃和新的FDA數(shù)字健康孵化器五方面,闡述了FDA在數(shù)字化醫(yī)療時代的工作重點。下面就讓我們一起來瀏覽Scott Gottlieb博士的完整演講。
19世紀著名醫(yī)生William Osler曾經(jīng)說過:“好的醫(yī)生治療疾病,而偉大的醫(yī)生治療得病的患者。”但在20世紀,醫(yī)學界通常將患者視為一系列癥狀的集合,而不是一個個體。這種情況隨著醫(yī)療服務系統(tǒng)的發(fā)展而加劇,它讓患者的護理變得零散。
數(shù)字健康有可能使William Osler醫(yī)生以患者為中心的護理愿景變?yōu)楝F(xiàn)實。數(shù)字健康工具有巨大的潛力,可以提高我們準確診斷和治療疾病的能力,并加強對個人的醫(yī)療服務,真正做到以患者為中心。
我們常常傾向于高估一項技術(shù)的短期影響,卻低估它的長期效應。在我看來,數(shù)字健康的未來就是現(xiàn)在。FDA正在采取一些新的措施,以確保能從中受益。最值得注意的是,我們正在擴大數(shù)字醫(yī)療工具的機會,使之成為藥物審查的一部分,并將這些能力與藥物遞送結(jié)合,形成藥物遞送系統(tǒng)。
我們正在通過新的預先認證項目,來擴展作為醫(yī)療設(shè)備的數(shù)字健康工具的上市前審查新模式。我們正在實施一種新的方法,來審查人工智能。我們還宣布了一項新的數(shù)字健康工具,來應用于我們自己的工作——藥物安全性的上市前審查。最后,我們正在推出一個新的數(shù)字健康孵化器。我會依次談談這些舉措,以及它們?nèi)绾谓⒃谖覀兏鼜V闊的視野之上。
強大的數(shù)字健康技術(shù)已經(jīng)得到推廣,其它技術(shù)也會在未來幾年得到推廣。例如,移動健康應用程序(apps)已經(jīng)在幫助消費者管理自己的健康,通過更好地控制飲食和生活方式。越來越多的移動健康apps在糖尿病預防、哮喘和成癮恢復等領(lǐng)域顯示出前景。根據(jù)業(yè)內(nèi)估計,到今年年底,美國50%的智能手機和平板電腦用戶會下載移動健康apps。
除了給患者賦能,數(shù)字工具也通過新的數(shù)據(jù)流為醫(yī)生提供了解患者健康狀況的全面視角。這些工具正在改變醫(yī)生的工作流程,為患者提供更好的護理。2017年,F(xiàn)DA共批準了51款數(shù)字健康產(chǎn)品,這反映了連通和順暢監(jiān)測的趨勢。這些產(chǎn)品中包含一款可以嵌入精神分裂癥藥物的傳感器,這讓患者可以通過醫(yī)療apps與醫(yī)生共享治療數(shù)據(jù)。
數(shù)字健康也能真正改善醫(yī)療效果,提高療效,降低成本。以支持臨床決策的醫(yī)療影像軟件為例,診斷中風需要爭分奪秒,因為血栓可能導致患者的功能嚴重喪失,并增加患者中風的幾率。今年2月,F(xiàn)DA批準了一款臨床決策支持軟件,該軟件使用人工智能算法以更快的速度通知神經(jīng)血管專家,從而縮短診斷時間,及早采取有效的治療挽救患者。
FDA在支持這種持續(xù)創(chuàng)新方面發(fā)揮了關(guān)鍵作用,這是我們保護和促進公共健康的使命的一部分。首先,我們必須確保我們的監(jiān)管方法能維持我們檢驗產(chǎn)品安全性的科學黃金標準。我們必須始終把保護患者放在工作的首位。
作為使命的一部分,我們還必須采取措施,確保有利的新技術(shù)能夠被有效推進,并及時為患者提供服務。因為最終,患者要從科學中受益。
這意味著我們還必須認識到,F(xiàn)DA的監(jiān)管方法并不總是適合數(shù)字醫(yī)療等新興技術(shù)或這一領(lǐng)域的快速變化。如果我們希望患者從創(chuàng)新中受益,F(xiàn)DA本身必須像我們正在監(jiān)管的技術(shù)一樣具有靈活性和創(chuàng)新性。
這要求我們在數(shù)字健康等高度創(chuàng)新領(lǐng)域要采取現(xiàn)代靈活的監(jiān)管方法,鼓勵更多的研發(fā)者將先進技術(shù)轉(zhuǎn)化為臨床工具,使患者受益。為了幫助推動這些機會,我在去年夏天宣布了數(shù)字健康創(chuàng)新行動計劃(Digital Health Innovation Action Plan)。這一新計劃概述了我們?yōu)橹匦略O(shè)計FDA的方法所做的努力,以確保所有人都能及時獲得高質(zhì)量、安全和有效的數(shù)字健康產(chǎn)品。
我致力于將數(shù)字醫(yī)療作為一種工具來為消費者賦能,并打破制約提供醫(yī)療服務的障礙。為了擴大這一進展,我制定了幾個關(guān)鍵目標。其中包括增加FDA數(shù)字醫(yī)療人員的數(shù)量和專業(yè)知識,在CDRH內(nèi)推出數(shù)字健康軟件預先驗證試點項目,并發(fā)布新指南以實現(xiàn)我們的政策現(xiàn)代化,概述我們推動數(shù)字健康創(chuàng)新的努力。
數(shù)字健康創(chuàng)新行動計劃
我很高興地宣布,我們已經(jīng)在這些目標上取得了實質(zhì)性的進展。除了我們所取得的成就之外,我還想宣布幾項首次推出的新舉措。
我們發(fā)布了一項新政策,將簡化包含多種功能的數(shù)字健康產(chǎn)品的路徑,其中一些作為醫(yī)療器械受到FDA的監(jiān)管。這項新指南是我們行動計劃的另一部分。它解釋了FDA對這些多功能數(shù)字設(shè)備的監(jiān)管方法和政策,并闡明了FDA將會或不會審查這些設(shè)備中包含的某些軟件,只要它們不會給FDA審查下的功能帶來風險或不利影響。
例如,對于檢測心臟節(jié)律等重要信息并將其傳輸?shù)交颊叩碾娮咏】涤涗浀尼t(yī)院監(jiān)視器,F(xiàn)DA只會審查心臟監(jiān)護功能,除非傳輸功能對監(jiān)護功能的安全性或有效性產(chǎn)生不利影響。在這種情況下,研發(fā)者只需要證明他們已經(jīng)解決了兩種不同功能之間存在的任何潛在不利影響。
我們的目標是讓研發(fā)者能夠有效地將最新技術(shù)納入其產(chǎn)品中,同時將FDA的審查重點放在用于診斷或治療的高風險醫(yī)療設(shè)備的安全性和有效性上。我們相信這種方法將鼓勵在這個重要領(lǐng)域取得更多創(chuàng)新。
我很高興宣布該計劃的另一個重要更新。我們已經(jīng)取得了工作模式的初稿,它為該計劃的各個方面提供了愿景,以及擴展計劃的步驟。這一模式已經(jīng)在我們的網(wǎng)站發(fā)布。我們還分享了一個新的路線圖,概述我們將如何開發(fā)該計劃。
這是我們對這個新計劃的工作模式的幾次迭代的第一個高級草案。我們需要推進的關(guān)鍵部分是來自研發(fā)者、患者、醫(yī)生和公眾的意見。因此,在整個工作模式中,你會看到我們已經(jīng)制定了關(guān)于該計劃各個部分需要答案和意見的“質(zhì)疑問題”。我們設(shè)計的Pre-Cert項目是一個迭代的協(xié)作式體驗,你的反饋是其成功的關(guān)鍵。
我們致力于在2018年底推出“Pre Cert 1.0”,這是該計劃的首個版本。一旦我們牢牢掌握了這個框架,會在2019年對其進一步完善。
啟動將數(shù)字健康應用于藥物的計劃
我宣布我們將擴大機會,使用數(shù)字健康工具作為藥物開發(fā)的一部分,并在這個過程中實現(xiàn)新的創(chuàng)新,以改善患者的護理。
當我們首次開始討論數(shù)字健康在藥物開發(fā)中的作用時,我們將努力確保我們的監(jiān)管方法能反映這些產(chǎn)品的新穎性,并鼓勵和支持他們的創(chuàng)新。我們必須認識到,數(shù)字健康有潛力成為提高藥物遞送安全性和有效性的新工具。
我們知道,為了實現(xiàn)這些機遇,我們需要制定明確的政策,以確定如何將數(shù)字健康工具的審查和驗證納入藥物開發(fā)計劃。
與特定藥物相關(guān)的移動設(shè)備和軟件可以幫助患者持續(xù)接受治療,因為藥物依從性歷來是一項挑戰(zhàn)。例如,它可以幫助患者和醫(yī)生確認患者已經(jīng)服用了藥物,并且可以很容易地將信息整合到電子健康記錄中。再舉一個例子,軟件可以幫助癌癥患者監(jiān)測治療的副作用,通過使用智能手機攝像頭和面部識別軟件來客觀分類疼痛癥狀,并追蹤認知表現(xiàn)。
它也可以讓開發(fā)者遵守上市后的監(jiān)督要求。在某些情況下,這些工具可以通過嵌入智能設(shè)備中的軟件或傳感器收集數(shù)據(jù),以支持安全性和有效性聲明。
為了幫助擴大數(shù)字健康的潛力來實現(xiàn)這些可能性,我們將通過新的指南來推進這方面的政策框架。我們將向公眾征詢意見,如何將軟件應用于處方藥中,F(xiàn)DA如何促進數(shù)字健康功能發(fā)展的創(chuàng)新,以及如何將這些創(chuàng)新產(chǎn)品整合到患者的高級治療選擇中。我們還將征詢意見,如何支持那些作為批準藥物一部分的數(shù)字健康工具的開發(fā),以及如何在軟件經(jīng)歷快速更新的過程中妥善進行監(jiān)管。
FDA將開放一個公共檔案,以尋求開發(fā)這些前沿技術(shù)的創(chuàng)新者的意見,以及希望從這些進步中受益的醫(yī)生和患者的意見。
我們在FDA的使命是在一個平衡、基于風險的框架下,應用我們的規(guī)定,既能保護患者,又能使處方藥中的數(shù)字化蓬勃發(fā)展。
最終,我們建立此框架的目標將是開發(fā)審查和批準數(shù)字健康工具的有效途徑,作為藥物審查的一部分,以便這些工具充分發(fā)揮潛力幫助我們治療疾病,并鼓勵軟件和治療的協(xié)作。
人工智能
人工智能(AI)是數(shù)字健康時代最具潛力的工具之一,特別是機器學習(machine learning)。FDA正在積極開發(fā)新的監(jiān)管框架,以促進這一領(lǐng)域的創(chuàng)新,并支持使用基于人工智能的技術(shù)。因此,當FDA應用Pre-Cert計劃時,將考慮到機器學習的最大優(yōu)點之一:繼續(xù)學習和改進的能力。對AI采用Pre-Cert計劃,可以允許公司對其設(shè)備進行一些小的更改,而不必每次都提交審核申請。而且,F(xiàn)DA將確保監(jiān)管框架的其它方面(如新的軟件驗證工具)具有足夠的靈活性,以跟上這個迅速發(fā)展領(lǐng)域的獨特屬性。FDA對AI的監(jiān)管是為了給患者建立適當?shù)谋Wo,確保這些新技術(shù)能夠達到其安全性和有效性標準,從而為患者帶來益處。如果它不具有保護和改善患者情況的能力,這項技術(shù)就不會被FDA認可。
FDA預計,未來幾年將會有越來越多的基于AI的工具提交審核申請,首當其沖的是醫(yī)療成像設(shè)備。FDA對AI的態(tài)度也將著重關(guān)注其處理現(xiàn)實世界數(shù)據(jù)的方法,包括來自病理幻燈片、電子病歷、可穿戴設(shè)備和保險索賠數(shù)據(jù)的結(jié)構(gòu)化和非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)。FDA認為,隨著更多的真實世界數(shù)據(jù)被輸入到AI算法中,AI工具可以變得更具預測性。
AI也有可能顯著降低由慢性疾病并發(fā)癥引發(fā)的成本。比如說,糖尿病視網(wǎng)膜病變是導致3000多萬糖尿病患者視力喪失的最常見原因,也是工作年齡段的成年人視力障礙和失明的主要原因。進行早期篩查是預防嚴重視力問題的關(guān)鍵,但大約一半的糖尿病患者都未受到眼科醫(yī)生的檢查。最近,F(xiàn)DA批準了第一款將特殊照相機和AI相結(jié)合的醫(yī)療設(shè)備,用于檢測糖尿病成年患者的輕度糖尿病視網(wǎng)膜病變。如果AI檢測到輕微視網(wǎng)膜病變,患者的主治醫(yī)生就可以將他們轉(zhuǎn)診給眼科專家進行進一步的檢查治療,以防發(fā)展出嚴重后果。
未來,AI工具可以直接集成到智能手機或可穿戴設(shè)備中用于各種早期檢測應用,從而減少昂貴的??崎T診費用,同時增加盡早發(fā)現(xiàn)潛在嚴重問題的可能性。為了跟上這些快速發(fā)展領(lǐng)域的創(chuàng)新步伐,F(xiàn)DA本身必須在內(nèi)部利用數(shù)字醫(yī)療工具來開發(fā)新的監(jiān)管工具。這些數(shù)字工具可以幫助FDA使藥物和設(shè)備的開發(fā)更加高效、可預測,并且更能反映患者的真實世界體驗,同時簡化FDA的工作流程,并將協(xié)作變得更加容易。
推出新的上市前數(shù)字安全計劃
FDA這次推出了一項新的上市前數(shù)字安全計劃(Premarket Digital Safety Program)。該計劃針對新藥研究申請(IND),要求其依據(jù)加速安全報告規(guī)定,達到IND電子報告的數(shù)據(jù)標準。這個計劃首先在FDA的腫瘤卓越中心(oncology Center of Excellence)以及該機構(gòu)的藥物和生物制劑中心測試。
采取這個計劃是因為傳統(tǒng)的審核方式亟待改變。在傳統(tǒng)審核中,IND的臨床試驗主辦者必須在15天或7天內(nèi)向FDA和參與調(diào)查的人報告嚴重和意外的疑似不良反應,具體取決于事件類型和嚴重程度。FDA在IND階段的主要任務之一是確?;颊甙踩?。但模糊不清的流程導致工作效率低下。試驗主辦者向FDA提交PDF或者紙質(zhì)版的上市前安全報告,審查員必須分別審閱每個報告,閱讀數(shù)以千計的記錄,來了解受試新藥的安全性。審查員花費一大塊時間來管理這些安全報告,而不是檢測信號和審查醫(yī)療結(jié)果。這個過程不符合數(shù)字時代的要求。
因此,F(xiàn)DA最近開展了一個成功的試點,開發(fā)并證明了采用數(shù)字提交的可行性,在該過程中,將上市前安全報告作為易于可視化和分析的數(shù)據(jù)集傳輸給FDA。FDA相信,新的數(shù)字框架可以顯著提高上市前安全審核流程的效率和準確性,當該計劃全面實施時,每個月可節(jié)省數(shù)百小時的審核時間。
推出新的FDA數(shù)字健康孵化器
最后,為了將數(shù)據(jù)分析整合到監(jiān)管決策中,F(xiàn)DA正在邁出新的一步,即創(chuàng)建一個名為INFORMED的內(nèi)部數(shù)據(jù)科學孵化器(Information Exchange and Data Transformation)。這個新科技孵化器最初的重點,是在健康技術(shù)和癌癥相關(guān)的領(lǐng)域進行監(jiān)管科學研究,目標是推進數(shù)字健康工具的框架。正在進行的INFORMED項目是與Project Data Sphere合作的,后者是一個非營利性的開放式癌癥數(shù)據(jù)庫,目的是利用醫(yī)學成像數(shù)據(jù)開發(fā)腫瘤動力學分類算法。FDA還與美國國家癌癥研究所(NCI)合作開展聯(lián)合研究,設(shè)計和開發(fā)數(shù)字生物標志物作為藥物開發(fā)工具,這些基礎(chǔ)研究類型將引導行業(yè)向前發(fā)展。另外,F(xiàn)DA還與哈佛在AI和機器學習領(lǐng)域開展了一項研究項目,重點是設(shè)計、開發(fā)和實施針對監(jiān)管科學應用的機器學習和AI算法。
FDA采取的這些改進將推動創(chuàng)新發(fā)展。我們都知道,創(chuàng)新的最大障礙是新產(chǎn)品開發(fā)的成本和風險。將有前景的想法轉(zhuǎn)化為產(chǎn)品,以延長和改善人類生活,可能需要數(shù)十年的時間。而新的數(shù)字工具可以幫助降低成本和風險,將產(chǎn)品與最可能受益的患者進行匹配,或更快地識別潛在的嚴重副作用。新的數(shù)字工具可以打破研究和現(xiàn)實世界之間的人為障礙,對兩者都產(chǎn)生裨益。因此,這些技術(shù)也促使FDA重新思考自己的使命,以及如何在這個新穎的領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)安全有效的創(chuàng)新。
參考資料:
[1] Transforming FDA's Approach to Digital Health
來源:藥明康德