發(fā)布日期：2019-10-23

　　為促進科學(xué)技術(shù)與生物醫(yī)學(xué)進展向新療法新醫(yī)藥產(chǎn)品轉(zhuǎn)化，美國食品藥品管理局（以下簡稱FDA）近期發(fā)布了技術(shù)現(xiàn)代化行動計劃（Technology Modernization Action Plan， TMAP）。

　　 一、TMAP的制定背景和意義

　　現(xiàn)代化的技術(shù)能力，是FDA充分發(fā)揮新技術(shù)和新政策效能的保障?？茖W(xué)技術(shù)正在為人類和動物健康帶來革命性變化，同時也使生成的各式數(shù)據(jù)量越來越大。FDA致力于推動新技術(shù)的應(yīng)用和促進創(chuàng)新。例如，為更多地使用真實世界證據(jù)支持監(jiān)管決定，F(xiàn)DA發(fā)布了一系列新政策，2016年頒布的《21世紀治愈法案》強調(diào)了真實世界證據(jù)在藥物研發(fā)中的重要性，2018年末，F(xiàn)DA發(fā)布了《FDA藥物和生物制品的真實世界證據(jù)研究的框架》。FDA還發(fā)布了關(guān)于在醫(yī)療設(shè)備的監(jiān)管決策中使用真實世界證據(jù)所要考慮因素的指南。如果沒有現(xiàn)代化的技術(shù)能力，F(xiàn)DA將無法充分發(fā)揮這些新技術(shù)和新政策應(yīng)有的效能。因此，F(xiàn)DA需要建立一個新的技術(shù)基礎(chǔ)架構(gòu)，接收、評估和分析來自新型數(shù)據(jù)源的數(shù)據(jù)（例如真實世界數(shù)據(jù)），并將結(jié)果應(yīng)用于監(jiān)管決策。

　　FDA亟需借助新技術(shù)拓展各項能力，以應(yīng)對迅速增加的監(jiān)管審查工作。 FDA監(jiān)管審查的產(chǎn)品數(shù)量在迅速增加。2018年FDA批準了59種新分子實體，其中有34種涉及罕見病適應(yīng)癥；批準了106種新型醫(yī)療器械，這是近40年歷史中該類別申請數(shù)量最多的一年；目前FDA已經(jīng)在檔記錄了800份細胞或基因水平基因活性療法的研究性新藥申請（INDs）；預(yù)計到2020年，每年至少有200份研究性新藥申請，這意味著工作量的顯著增加。同時，F(xiàn)DA審查工作的復(fù)雜性也在增加。目前約有三分之一在開發(fā)的醫(yī)療產(chǎn)品是組合型產(chǎn)品，對其審查至少需要FDA兩個部門的參與；僅在2016年至2017年間，請求協(xié)助的組合型產(chǎn)品的數(shù)量就幾乎翻了一番。為了應(yīng)對如此快速增長的需求，F(xiàn)DA不僅亟需技術(shù)進步來應(yīng)對持續(xù)增加的上市前后監(jiān)管工作負荷，也需要一整套工具來支持和促進各部門間的協(xié)調(diào)。

　　先進的硬件、軟件和數(shù)據(jù)技術(shù)能夠提升FDA資源利用的效率和效益。FDA已經(jīng)開始使用先進技術(shù)工具幫助科學(xué)和醫(yī)學(xué)審查人員收集監(jiān)管決策所需信息。這些新工具還能夠提高FDA實地調(diào)查人員各項操作的有效性。要使這些新技術(shù)充分發(fā)揮應(yīng)有潛力，需建立一個現(xiàn)代化的技術(shù)基礎(chǔ)架構(gòu)，同時密切關(guān)注網(wǎng)絡(luò)安全。

　　總之，制定并實施TMAP，是FDA為了在當(dāng)前數(shù)據(jù)資源豐富的環(huán)境下完成公共衛(wèi)生使命必須要做好的準備。

　　二、TMAP主要內(nèi)容

　　TMAP旨在利用最少的資源為后續(xù)進一步提升工作效率奠定基礎(chǔ)，并為FDA現(xiàn)代技術(shù)/數(shù)據(jù)導(dǎo)向戰(zhàn)略做準備（該戰(zhàn)略將在未來18-36個月內(nèi)宣布并付諸實施）。TMAP主要內(nèi)容包括三方面：一是開展FDA技術(shù)基礎(chǔ)設(shè)施的現(xiàn)代化建設(shè)；二是增強FDA開發(fā)新技術(shù)產(chǎn)品的能力，從而加強對監(jiān)管業(yè)務(wù)的支持力度；三是加強與利益相關(guān)方溝通合作，推動跨系統(tǒng)的互操作技術(shù)進步，為消費者和患者提供更大價值。

　?。ㄒ唬?gòu)建基礎(chǔ)：FDA技術(shù)基礎(chǔ)設(shè)施的現(xiàn)代化建設(shè)

　　這是TMAP的首要目標，主要包括：確保FDA擁有健全的基礎(chǔ)設(shè)施、制定并實施云導(dǎo)向計劃、制定并使用明晰高效的外部數(shù)據(jù)接口，以及加強網(wǎng)絡(luò)安全。

　　 FDA希望通過制定并實施TMAP，使其技術(shù)基礎(chǔ)設(shè)施既包括計算機、存儲和網(wǎng)絡(luò)等傳統(tǒng)的信息技術(shù)，又涵蓋新的現(xiàn)代化的信息技術(shù)戰(zhàn)略，如基礎(chǔ)設(shè)施即服務(wù)（IaaS）、軟件即服務(wù)（SaaS）、平臺即服務(wù)（PaaS）和數(shù)據(jù)湖、數(shù)據(jù)倉庫，以及敏捷軟件開發(fā)等。同時，技術(shù)基礎(chǔ)設(shè)施還應(yīng)具備可擴展性和靈活性。通過這些現(xiàn)代化建設(shè)，為持續(xù)改進監(jiān)管相關(guān)工作提供支持，例如接收、生成、保護和管理數(shù)據(jù)，引進人工智能（如機器學(xué)習(xí)等）先進算法開展數(shù)據(jù)分析，促進數(shù)據(jù)用于監(jiān)管決策。

　　FDA現(xiàn)代化建設(shè)與維護工作由專門的信息技術(shù)管理部門——信息管理和技術(shù)辦公室（OIMT）負責(zé)。它將與FDA相關(guān)部門和各中心開展全面、動態(tài)的協(xié)作，評估特定業(yè)務(wù)需求，建立能夠支持數(shù)據(jù)和計算密集型監(jiān)管工具的技術(shù)基礎(chǔ)設(shè)施。具體行動計劃以現(xiàn)有的多年戰(zhàn)略計劃為基礎(chǔ)。

　　TMAP基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)方面的重點領(lǐng)域包括：云戰(zhàn)略，優(yōu)化的滿足特定業(yè)務(wù)需求的軟件開發(fā)能力，數(shù)據(jù)管理和數(shù)據(jù)交換（包括應(yīng)用程序接口、標準和其他交換機制和工具），數(shù)據(jù)清洗和上云，繼續(xù)采用“即服務(wù)”（as-a-service）模式，繼續(xù)致力于網(wǎng)絡(luò)安全卓越實踐，將科學(xué)計算集成到整個FDA的IT規(guī)劃當(dāng)中，卓越的、可運行多年的技術(shù)規(guī)劃，成本控制及消除冗余，按需淘汰遺留系統(tǒng)和應(yīng)用軟件。   

　?。ǘ┩怀鰟?chuàng)新：以“典型應(yīng)用”為導(dǎo)向，開發(fā)滿足監(jiān)管需求的技術(shù)產(chǎn)品

　　FDA在TMAP中強調(diào)了一種新的技術(shù)產(chǎn)品開發(fā)理念：關(guān)注關(guān)鍵業(yè)務(wù)和數(shù)據(jù)需求，重視易于向多種監(jiān)管業(yè)務(wù)擴展的產(chǎn)品開發(fā)，減少重復(fù)建設(shè)；快速開發(fā)最小可行產(chǎn)品（MVP）用于測試，節(jié)約資源；采用“devops”理念[1]，使開發(fā)和運營有序銜接；采用敏捷開發(fā)模式，快速試錯、迭代、更新，提高開發(fā)效率；采取迭代增進產(chǎn)品與監(jiān)管的匹配度；強調(diào)合作；提升用戶體驗、滿意度和使用度；注重中短期目標的實現(xiàn)。

　　產(chǎn)品開發(fā)實施：在監(jiān)管審批系統(tǒng)及配套基礎(chǔ)設(shè)施的技術(shù)現(xiàn)代化建設(shè)中，F(xiàn)DA會扮演一個傳統(tǒng)技術(shù)開發(fā)者角色，發(fā)揮領(lǐng)導(dǎo)作用。一些產(chǎn)品由FDA核心團隊帶領(lǐng)開發(fā)，而其他的產(chǎn)品會在核心團隊的支持下由FDA某個中心開發(fā)。其他解決方案也將由FDA促成，但需在更大的生物醫(yī)學(xué)生態(tài)系統(tǒng)中，包括通過和其他政府機構(gòu)合作的形式。FDA還將繼續(xù)關(guān)注技術(shù)市場，以尋求能被高效應(yīng)用于FDA環(huán)境中的、新的、符合目的的已有解決方案。

　　TMAP示范創(chuàng)新方面的具體行動包括：

　　一是構(gòu)建產(chǎn)品開發(fā)能力：FDA計劃在全局范圍內(nèi)開發(fā)一個用于協(xié)同設(shè)計、研發(fā)、測試和部署新信息技術(shù)的統(tǒng)一平臺。FDA的開發(fā)團隊會在敏捷開發(fā)、產(chǎn)品管理、用戶體驗設(shè)計和工程方面整合一流的解決方案和組織能力，以用戶體驗為核心，集成技術(shù)和業(yè)務(wù)、統(tǒng)一數(shù)據(jù)和流程并擴展分析能力。

　　二是開發(fā)典型應(yīng)用：FDA計劃從開發(fā)小型試點典型應(yīng)用開始，逐步完善產(chǎn)品開發(fā)能力積累相關(guān)經(jīng)驗，并將成功的原型和試點擴大使用。典型應(yīng)用的開發(fā)應(yīng)滿足FDA實際需求，解決監(jiān)管任務(wù)中的重要問題（如醫(yī)藥產(chǎn)品批準、食源性疫情爆發(fā)、與其他政府機構(gòu)的合作等），由FDA審查人員及技術(shù)專家共同參與確定監(jiān)管需求和開發(fā)目標，項目團隊將快速開發(fā)、測試原型，隨著經(jīng)驗的積累，成功的典型應(yīng)用將被擴大使用。這種方法將加快學(xué)習(xí)速度，降低部署新技術(shù)的風(fēng)險。

　?。ㄈ┘訌姾献鳎和ㄟ^多種方式尤其是借助新技術(shù)手段，與各個利益相關(guān)方達成合作

　　TMAP指出，F(xiàn)DA、其他政府機構(gòu)和利益相關(guān)者（包括數(shù)據(jù)/技術(shù)部門）之間的合作，將促進更有效地開發(fā)未來所需的技術(shù)工具。為外部利益相關(guān)方提供明確的技術(shù)接口將促進整個生物醫(yī)學(xué)生態(tài)系統(tǒng)的創(chuàng)新。與政府合作伙伴合作可以確保監(jiān)管的一致性和效率。FDA還將探索加強與技術(shù)創(chuàng)新領(lǐng)域溝通交流的方法。

　　TMAP在加強合作方面的具體行動包括：

　　一是直接與公眾利益相關(guān)方進行交流：FDA將通過公開會議或者研討會收集患者、學(xué)術(shù)界和工業(yè)界等利益相關(guān)方對TMAP的實施建議，以及對FDA的數(shù)據(jù)需求計劃。

　　二是制定方案，促進數(shù)據(jù)或科技創(chuàng)新者參與醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)和食源性疫情應(yīng)對，同時更清楚地了解數(shù)據(jù)或科技創(chuàng)新領(lǐng)域?qū)ΡO(jiān)管領(lǐng)域的期待。

　　三是與政府部門合作：FDA將與政府其他部門合作，包括醫(yī)療保險和醫(yī)療救助服務(wù)中心（CMS）和國家衛(wèi)生信息技術(shù)協(xié)調(diào)辦公室（ONC），探索如何通過各部門的共同努力提高各部門之間及與外部利益相關(guān)方交流的效率。

　　    三、下一步工作

　　FDA將TMAP視為未來1-2年內(nèi)最關(guān)鍵的實施行動，以期用最少的資源為后續(xù)提升監(jiān)管效率奠定基礎(chǔ)；同時TMAP也為FDA制定數(shù)據(jù)策略打下了基礎(chǔ)。下一步，F(xiàn)DA將與利益相關(guān)方共同制定一項數(shù)據(jù)策略，以及FDA獲得數(shù)據(jù)的優(yōu)先順序的協(xié)議，以期應(yīng)對如下問題：如何確保監(jiān)管決策能夠持續(xù)得到高質(zhì)量的數(shù)據(jù)支持；如何促進數(shù)據(jù)的有效使用和管理；如何繼續(xù)建立高度安全的數(shù)據(jù)與信息技術(shù)環(huán)境。

（編譯自FDA網(wǎng)站）

[1]“devops”理念，即開發(fā)（Development）和運營（Operations）相組合的理念：傳統(tǒng)的軟件組織將開發(fā)、IT運營和質(zhì)量保障設(shè)為各自分離的部門。不利于敏捷軟件開發(fā)等新的技術(shù)開發(fā)方式。“devops”是一套針對開發(fā)、運營、質(zhì)保等部門間溝通與協(xié)作問題的流程和方法，有助于彌補開發(fā)與運營之間存在的信息“鴻溝”，減少因不同部門目標不同帶來的產(chǎn)品問題。

來源：國家藥監(jiān)局信息中心